FDA 2025'te 46 Yeni İlaç Onayladı: Yarısı Nadir Hastalıklar İçin

ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER), 2025'te daha önce ABD'de onaylanmamış veya pazarlanmamış 46 "yeni" (novel) ilaç onayladı: bunların 34'ü yeni moleküler varlık, 12'si biyolojik ürün. Bu sayı 2024'te 50, 2023'te 55 idi. CDER'e göre 2025 sayısı son beş yılın ortalamasına yakın ve 2007'den bu yana yıllık 38'lik tarihsel ortalamanın üzerinde; biyolojik ürün merkezi CBER ile birlikte toplam yeni onay sayısı 58'e ulaştı.

Onayların niteliği dikkat çekici: 46 ilacın 20'si (%43) sınıfının ilki (first-in-class), 23'ü (%50) nadir hastalıklar için yetim ilaç statüsünde. 33 ilaç (%72) en az bir hızlandırılmış programdan yararlandı; hızlı yol (fast track) 18 (%39), çığır açan tedavi 15 (%33), öncelikli inceleme 21 (%46) ve hızlandırılmış onay 11 (%24) ilaçta kullanıldı. İlaçların 39'u (%85) ilk inceleme döngüsünde onay aldı; 32'si (%70) dünyada ilk kez ABD'de onaylandı. Öne çıkan örnekler arasında opioid olmayan, sınıfının ilki ağrı ilacı Journavx (suzetrigine), kuru göz tedavisi Tryptyr (acoltremon) ve Barth sendromu için Forzinity (elamipretide) bulunuyor.

Biyobenzer tarafında CDER 2025'te 18 biyobenzer onayladı; bunların 4'ü daha önce hiç biyobenzeri olmayan referans ürünlere ait: hızlı etkili insülin biyobenzerleri Merilog ve Kirsty, astım ve kronik ürtiker gibi endikasyonlarda kullanılan Omlyclo ve bazı meme kanserlerinde kullanılan Poherdy. CDER 2015'ten bu yana 20 referans ürün için toplam 81 biyobenzer onayladı. Bu yeni ilaçların Türkiye, Azerbaycan ve Kazakistan pazarlarına girişi her ülkenin kendi ruhsatlandırma sürecine bağlı; CSC olarak bu gelişmeleri yakından takip ediyoruz.

Kaynak: ABD FDA, CDER "Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2025" raporu (Ocak 2026) ve "Novel Drug Approvals for 2025" sayfası (fda.gov).